Roditeljima djece koja boluju od rijetke mišićne bolesti, pružen je znak nade predstavljanjem nove genske terapije prošle godine.

Lijekom Zolgensma liječi se spinalna mišićna atrofija (SMA). Rijetka genetska bolest uzrokuje slabljenje mišića i može dovesti do problema s gutanjem i disanjem ili paralize.

Mnogima ovaj lijek može pomoći, ali košta 2.1 miliona dolara po oboljelom. Zolgensma je, osim što je najskuplji lijek na svijetu, odobren jedino u SAD-u.

Lijek Zolgensma tek treba biti odobren u Evropi

Proizvođač tog lijeka, švicarski farmaceutski div Novartis, došao je na kontroverznu ideju.

U ponedjeljak (3. februara) kompanija kreće s tombolom u kojoj će se moći izvući lijekovi za 100 oboljelih beba i male djece. Nagradno izvlačenje, koje su kritičari opisali kao etički upitnu marketinšku kampanju, privukla je pažnju roditelja diljem svijeta.

Sin Marine Mantel iz južne Njemačke, rođen 2018, obolio je od SMA.

- Prvih šest sedmica vjerovali smo da je potpuno zdrav, ali se odjednom prestao micati – kazala je Mantel za dpa.

Michaelu je dijagnosticirana bolest koja pogađa jednu osobu na njih osam do 10 hiljada diljem svijeta.

Iako su Michaela liječili Spinrazom, prvim odobrenim lijekom za Spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) u svijetu američke kompanije Biogen, on je bio u nekolicini na koju genska terapija nije imala učinka.

- Počeo je imati problema s plućima i nije se mogao iskašljati - kazala je Mantel.

Kada su američke vlasti dale zeleno svjetlo alternativnom proizvodu Zolgensma u maju prošle godine, Mantel se odlučila nastaviti boriti za sina. Michael je započeo s terapijom u septembru prošle godine, iako lijek nije odobren u Njemačkoj.

- Dobro napreduje. Sada se može samostalno okrenuti, može sjesti - kaže njegova majka.

Lijek Zolgensma tek treba biti odobren u Evropi.

- Naravno da lutrija nije ispravan potez, ali Novartis bar nešto poduzima – kaže Mantel.

Zašto Novartis ne bi snizio cijenu terapije, umjesto davanja 100 besplatnih terapija?

Novartis je došao na tu ideju jer je želio učiniti lijek dostupnim diljem svijeta što je prije moguće. Oko 200 djece u Americi već je primilo tu terapiju, kazala je glasnogovornica kompanije.

Proizvodnja lijeka je ograničena. Tvornica u Illinoisu može proizvesti samo 100 dodatnih doza ove godine, uz očekivane redovne narudžbe, dodala je glasnogovornica.

Njemački naučnik Norbert Paul se s time ne slaže. Kaže da je bolje napraviti selekciju pacijenata po određenim kriterijama, prednost dati djeci kojima je ponestalo drugih mogućnosti.

Nagradno izvlačenje ostavlja dojam da je regularna terapija Spinrazom lošije kvalitete i jeftinija alternativa Zolgensmi.

- To nije slučaj - kaže Paul.

Jachim Spross, predsjednik njemačke organizacije za lobiranje za oboljele pacijente kaže da se onima kojima je liječenje potrebno, mora osigurati pristup lijeku.